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Nova forma de terapia pode evitar cegueira em jovens

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A terapia gênica é bem-sucedida no tratamento da retinite pigmentosa
A causa mais comum de cegueira em jovens é uma condição chamada retinite pigmentosa. Os pesquisadores descobriram agora que uma nova forma de terapia genética em jovens pode ajudar a tratar esta doença. Dessa maneira, muitos casos de cegueira podem ser evitados no futuro.

Cientistas da Universidade de Oxford, internacionalmente reconhecida, descobriram em uma investigação que a terapia genética pode levar ao tratamento bem-sucedido de uma forma especial (XLRP) de retinite pigmentosa. Os médicos divulgaram um comunicado de imprensa sobre os resultados de seu estudo.

O que é retinite pigmentosa?
Uma herança ou uma mutação que ocorre espontaneamente pode causar a chamada degeneração da retina. Com esta doença, os fotorreceptores são danificados e destruídos. Atualmente, a retinite pigmentosa não é tratável e leva a uma perda lenta e irreversível da visão, explicam os especialistas. Em 16 de março de 2017, um britânico de 29 anos se tornou o primeiro paciente a iniciar uma nova forma de terapia genética. A cirurgia necessária ocorreu no Oxford Eye Hospital.

Cientistas inserem uma cópia de um gene nas células
A terapia gênica usa um vírus para inserir a cópia correta de um gene defeituoso nas células. Os resultados mostram que essa terapia parece ser eficaz no tratamento de causas genéticas da cegueira, relatam os pesquisadores.

A terapia gênica é particularmente exigente na RPGR
Infelizmente, o gene que afeta a retinite pigmentosa (RPGR) é muito instável. Isso significa que a terapia genética é particularmente exigente, explicam os médicos. O código genético incomum do gene RPGR tornou muito difícil para especialistas do laboratório trabalhar com ele.

O código genético do RPGR foi reprogramado.
Por esse motivo, a equipe de pesquisa liderada pelo professor Robert MacLaren, da Universidade de Oxford, reprogramou o código genético do RPGR. Isso o torna mais estável sem afetar suas funções, explicam os cientistas. Essa alteração possibilita a liberação confiável do gene por um vetor viral nas células da retina.

Nova sequência usada é extremamente eficaz em estudos de laboratório
"Os efeitos das doenças relacionadas à RPGR nas famílias com retinite pigmentosa são devastadores e passamos muitos anos desenvolvendo essa terapia genética", explica o professor MacLaren. A alteração do código genético é sempre feita com muita cautela, mas a nova sequência usada provou ser muito eficaz nos estudos de laboratório, acrescenta o autor.

O gene é muito instável e suscetível a mutações
O código genético para toda a vida na Terra consiste em quatro letras - G, T, A e C. No entanto, com o RPGR, metade do gene consiste em apenas duas letras - A e G, explicam os pesquisadores. Isso torna o gene muito instável e suscetível a mutações. Estas são as principais causas de cegueira em pacientes com retinite pigmentosa. O RPGR é fundamental para as células fotossensíveis na parte de trás do olho, acrescentam os médicos.

Mais pesquisas são necessárias
Estamos felizes em relatar o progresso desse programa emocionante de terapia genética em pacientes, afirmam os especialistas. Espera-se que pelo menos 24 pacientes participem do estudo atual para receber uma única injeção sub-retiniana da terapia genética com RPGR. Se esse tratamento for bem-sucedido, essa terapia genética tem o potencial de mudar a vida de muitos pacientes (e de suas famílias) em todo o mundo, acrescentam os autores. O objetivo principal do estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade dessa terapia genética durante um período de doze meses. (Como)

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